تقنيات التعديل الجيني تنقذ حياة مرضى أنيميا الخلايا المنجلية

كتبت: مها طــه

مؤخرًا نجحت تقنيات التعديل الجيني في إنقاذ طفلتين من أحد أشكال اللوكيميا (سرطان الدم) غير القابلة للعلاج، والآن حان الوقت لاستخدام نفس النوع من العمليات ليلغي كل أعراض مرض أنيميا الخلايا المنجلية عند مراهق فرنسي.

مرض أنيميا الخلايا المنجلية هو مرض وراثي يصيب بالأساس الناس من الأصول الشرق الأوسطية وأفريقية والكاريبية ودول شرق البحر المتوسط وآسيا، ويولد به نحو 275 ألف طفل سنويًا. هذا المرض ناتج عن خلل في الجين المسئول عن تكوين الهيموجلوبين وهو ما يتسبب في تغير شكل خلايا (كرات) الدم الحمراء، فيجعلها تشبه المنجل (الهلال)، وهذا التغير يجعل الخلايا غير قادرة على حمل الأكسجين لمختلف أجزاء الجسم، ولذلك يجد المصابون به صعوبة في التنفس وفي تدفق الدم بسهولة إلى جميع أجزاء الجسم.

اعرف أكتر عن: آنيميا الخلايا المنجلية من هنا

النتائج المترتبة على هذه الحالة التي تستمر على مدى حياة المصاب معقدة ومتنوعة، ولكن الأكثر شيوعًا هو أن المريض يعاني من نوبات أنيميا (فقر الدم) شديدة بسبب الخلل في نقل الأكسجين، كما أنهم أكثر عرضة للإصابة بالعدوى كما أنه من الممكن أن يعانوا من نوبات مؤلمة للغاية بين الحين والآخر، تُعرف باسم «أزمات فقر الدم المنجلي»، بالإضافة لنقص النمو والسكتات الدماغية التي تحدث في بعض الحالات.

طبقًا للطب التقليدي، فإن حالة أنيميا الخلايا المنجلية هي حالة وراثية ولا يُمكن علاجها، وكانت الطريقة الوحيدة المحتملة لعلاجها حتى الآن هي في استخدام نخاع عظام أو خلايا جذعية من متبرع سليم، والتي من شأنها أن تسمح لجسم المريض بإنتاج خلايا دم سليمة، وعلى الرغم من نجاح هذه الطريقة، إلا أن إحتمالات الخطر بها كبيرة، حيث من الممكن أن تساهم عملية الزراعة في استجابة مناعية خطيرة، حيث تبدأ الخلايا المزروعة في مهاجمة الخلايا الطبيعية للمريض، وهو ما تعتبر نسبة حدوثه عالية.

لكن وكما ذكرت دراسة منشورة في «New England Journal of Medicine»، فإن مراهق قد توجه إلى مستشفى نيكر للأطفال في باريس في عام 2014 من أجل إجراء تقنية التعديل الجيني عليها. عن طريق إدخال جين مُعين قادر على «مكافحة التمنجل» أو عكس تأثير الجين المُسبب لتغير شكل خلايا الدم الحمراء، الجين الجديد تم إدخاله إلى الخلايا الجذعية الخاصة بالمريض باستخدام فيروس مُعدل.

اعرف المزيد: 9 حاجات لازم تعرفها عن التعديل الجيني

هذه الخلايا الجذعية تحولت داخل الجسم إلى خلايا الدم الحمراء والتي بدأت بعد ذلك في الانتشار في جميع أنحاء جسم المريض، وبعد  خمسة عشر شهرًا، أصبح الصبي –عمره 15 عامًا الآن- لا يعاني من أية آثار لمرض أنيميا الخلايا المنجلية، ويبدو أن ما لا يقل عن 50% من خلايا الدم لديه أصبح شكلها طبيعي وتنتج الهيموجلوبين بشكل طبيعي.

وعلى الرغم من أن هذا ليس علاجًا يمكنه شفاء هذا المرض، إلا أنه أثبت فاعلية كبيرة جدًا في إلغاء الأعراض وخصوصًا في ظل عدم أخذ أية أدوية أو علاجات أخرى معه. هذا العلاج الجيني تم من قِبل مجموعة من العلماء في مركز بلوبيرد الحيوي الواقع في ولاية ماساتشوستس الأمريكية، وقد قاموا بعلاج ححوالي ستة حالات أخرى بنفس الطريقة ولكن النتائج لم تنشر بعد حتى الآن.

المصادر: bigstory  nejm  iflscience